Il FARMACO più costoso del mondo, guarisce bambina di 6 anni

[mito22]

Una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale è stata guarita all'ospedale pediatrico Santobono di Napoli con il farmaco più costoso del mondo: una terapia genica innovativa autorizzata in Europa a maggio e in Italia il 17 novembre. E' il primo trattamento di questo tipo nel nostro Paese con il medicinale, che costa 1,9 milioni di euro e corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.


L'atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, che insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni. La terapia genica somministrata al Santobono, invece, consente la completa guarigione: si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come "vettore" per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale,
che così diventano capaci di produrre la proteina mancante.

La piccola, dopo la cura, è stata monitorata per una settimana per valutare eventuali effetti collaterali, e quindi è potuta tornare a casa con i genitori. Che hanno ringraziato i medici per averli "sostenuti nella nostra battaglia contro la SMA. All'inizio sembra tutto nero ... un tunnel senza fine... Adesso grazie a questo farmaco arrivato
prima dei sei mesi della piccola Sofia tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto neurologia".

Un risultato, sottolinea il dottor Antonio Varone, direttore dell'équipe dell'Unità operatica di Neurologia, possibile grazie "all'introduzione di terapie innovative che ha contribuito a cambiare radicalmente la storia clinica della patologia, che rimane a oggi una tra le prime cause di mortalità infantile. L'avvento di tali soluzioni terapeutiche rende quanto mai attuale la necessità di una sempre maggiore sensibilizzazione nei confronti della diagnosi precoce realizzabile attraverso l'implementazione di progetti di screening neonatale".
da tgcom24

[Semiramide]

Siamo lieti e orgogliosi di questa bella conquista della scienza, ma nell'articolo del Tgcom non è dato sapere chi ha pagato 1,9 milioni di euro.... è stato gentilmente donato dalla casa farmaceutica magari perché è nuovo e ancora sperimentale? L'ha pagato l'Europa? L'hanno pagato gli italiani? O i genitori hanno fatto una colletta?

[mito22]

Siamo lieti e orgogliosi di questa bella conquista della scienza, ma nell'articolo del Tgcom non è dato sapere chi ha pagato 1,9 milioni di euro.... è stato gentilmente donato dalla casa farmaceutica magari perché è nuovo e ancora sperimentale? L'ha pagato l'Europa? L'hanno pagato gli italiani? O i genitori hanno fatto una colletta?

Così a sensazione direi gli italiani.. essendo in italia...

SOLDI BEN SPESI.... rispetto agli stipendi di politici o dipendenti pubblici che si imboscano 35 anni... o altre stronzate che paghiamo...

[smanettone75]

A prescindere da chi abbia pagato bella notizia x la bambina che ha a disposizione una cura

[mito22]

A prescindere da chi abbia pagato bella notizia x la bambina che ha a disposizione una cura

Quoto.. e cmq... per dire... preferisco che parte delle tasse, dei bolli e delle accise vadano su una cosa del genere che per tipo.. liberare sedicenti cooperanti che si fanno rapire e piombare in siria e giù di là...

[smanettone75]

Esatto....Se le mie tasse hanno contribuito mi fa molto piacere

[mito22]

Esatto....Se le mie tasse hanno contribuito mi fa molto piacere

A QUESTO.. anche se... se posso.... un farmaco da 1.9 milioni di euro? Se ad uno casca la provetta che succede? Eddai...

[smanettone75]

Mi auguro che x quella cifra ci siano anche 1000 precauzioni studiate anche dalla casa farmaceutica e pure dai nostri medici se no "Ciao Peppa"!!!!

[springer]

Sono contento per la bimba, ma quasi du milioni per un farmaco?
boh

[ace]

comunque quel farmaco ha un effetto collaterale devastante...

la bambina è passta da 6 mesi a 6 ANNI... in 6 giorni.....

[Semiramide]

Così a sensazione direi gli italiani.. essendo in italia...

SOLDI BEN SPESI.... rispetto agli stipendi di politici o dipendenti pubblici che si imboscano 35 anni... o altre stronzate che paghiamo...

Limitarsi come stiamo facendo noi a commentare che siamo tutti contenti per la bambina è demagogico. La vera riflessione da fare è che bisognerebbe indignarsi davanti al potere di ricatto delle case farmaceutiche perché i prezzi dei farmaci di ultima generazione ed innovativi hanno raggiunto livelli insostenibili e ingiustificabili. I cittadini pur finanziando la sanità e la ricerca pubblica rischiano di vederseli negare proprio per ragioni di costo.

Se invece di esserci una sola bambina malata di questa sindrome ce ne fossero 100 cosa facciamo? Li lasciamo morire o mandiamo in fallimento il nostro sistema sanitario già precario per salvarli tutti quanti?

Se questa bambina fosse nata in un paese povero o anche negli Stati Uniti dove la sanità è privata sarebbe di certo morta.

Il problema vergognoso sono le politiche di prezzo praticate dalle case farmaceutiche completamente slegate e avulse dalla realtà, perché dei prezzi così fuori da ogni schema logico non sono il riflesso di pesanti sforzi in ricerca e sviluppo, né di difficoltà di produzione o del valore superiore delle terapie rispetto a quelle già esistenti.

Sono solo scandalosamente dettati da motivi economici: il prezzo è alto tanto quanto siamo disposti a pagare per il farmaco. Le case farmaceutiche sfruttano la nostra volontà di pagare per nuove terapie (e la relativa capacità di spesa dei Paesi) dall’alto di una posizione di forza garantita da protezioni dei brevetti e commerciali.

Sono consapevole che le aziende farmaceutiche non sono degli enti di beneficenza e filantropia e ricercano il profitto, ma penso che eticamente in questi casi dove la posta in gioco è la vita delle persone, andrebbe eticamente messo un freno all’ingordigia e alla speculazione.

[Gabe75]

Limitarsi come stiamo facendo noi a commentare che siamo tutti contenti per la bambina è demagogico. La vera riflessione da fare è che bisognerebbe indignarsi davanti al potere di ricatto delle case farmaceutiche perché i prezzi dei farmaci di ultima generazione ed innovativi hanno raggiunto livelli insostenibili e ingiustificabili. I cittadini pur finanziando la sanità e la ricerca pubblica rischiano di vederseli negare proprio per ragioni di costo.

Se invece di esserci una sola bambina malata di questa sindrome ce ne fossero 100 cosa facciamo? Li lasciamo morire o mandiamo in fallimento il nostro sistema sanitario già precario per salvarli tutti quanti?

Se questa bambina fosse nata in un paese povero o anche negli Stati Uniti dove la sanità è privata sarebbe di certo morta.

Il problema vergognoso sono le politiche di prezzo praticate dalle case farmaceutiche completamente slegate e avulse dalla realtà, perché dei prezzi così fuori da ogni schema logico non sono il riflesso di pesanti sforzi in ricerca e sviluppo, né di difficoltà di produzione o del valore superiore delle terapie rispetto a quelle già esistenti.

Sono solo scandalosamente dettati da motivi economici: il prezzo è alto tanto quanto siamo disposti a pagare per il farmaco. Le case farmaceutiche sfruttano la nostra volontà di pagare per nuove terapie (e la relativa capacità di spesa dei Paesi) dall’alto di una posizione di forza garantita da protezioni dei brevetti e commerciali.

Sono consapevole che le aziende farmaceutiche non sono degli enti di beneficenza e filantropia e ricercano il profitto, ma penso che eticamente in questi casi dove la posta in gioco è la vita delle persone, andrebbe eticamente messo un freno all’ingordigia e alla speculazione.

Sono perfettamente d'accordo con il tuo pensiero....

[LucaDB6]

Siamo lieti e orgogliosi di questa bella conquista della scienza, ma nell'articolo del Tgcom non è dato sapere chi ha pagato 1,9 milioni di euro.... è stato gentilmente donato dalla casa farmaceutica magari perché è nuovo e ancora sperimentale? L'ha pagato l'Europa? L'hanno pagato gli italiani? O i genitori hanno fatto una colletta?

È una notizia meravigliosa.
Non mi sembra importante ne rilevante conoscere la provenienza dei soldi.

[LucaDB6]

Limitarsi come stiamo facendo noi a commentare che siamo tutti contenti per la bambina è demagogico. La vera riflessione da fare è che bisognerebbe indignarsi davanti al potere di ricatto delle case farmaceutiche perché i prezzi dei farmaci di ultima generazione ed innovativi hanno raggiunto livelli insostenibili e ingiustificabili. I cittadini pur finanziando la sanità e la ricerca pubblica rischiano di vederseli negare proprio per ragioni di costo.

Se invece di esserci una sola bambina malata di questa sindrome ce ne fossero 100 cosa facciamo? Li lasciamo morire o mandiamo in fallimento il nostro sistema sanitario già precario per salvarli tutti quanti?

Se questa bambina fosse nata in un paese povero o anche negli Stati Uniti dove la sanità è privata sarebbe di certo morta.

Il problema vergognoso sono le politiche di prezzo praticate dalle case farmaceutiche completamente slegate e avulse dalla realtà, perché dei prezzi così fuori da ogni schema logico non sono il riflesso di pesanti sforzi in ricerca e sviluppo, né di difficoltà di produzione o del valore superiore delle terapie rispetto a quelle già esistenti.

Sono solo scandalosamente dettati da motivi economici: il prezzo è alto tanto quanto siamo disposti a pagare per il farmaco. Le case farmaceutiche sfruttano la nostra volontà di pagare per nuove terapie (e la relativa capacità di spesa dei Paesi) dall’alto di una posizione di forza garantita da protezioni dei brevetti e commerciali.

Sono consapevole che le aziende farmaceutiche non sono degli enti di beneficenza e filantropia e ricercano il profitto, ma penso che eticamente in questi casi dove la posta in gioco è la vita delle persone, andrebbe eticamente messo un freno all’ingordigia e alla speculazione.

Come fai a sapere che il costo del farmaco non è giustificato.
Inoltre abbiamo bloccato un`intera nazione e mandato in rovina migliaia di persone per salvare ottantenni, novantenni e centenni.. 2 mln di euro per una bambina cosa sono a confronto?

[ace]

Limitarsi come stiamo facendo noi a commentare che siamo tutti contenti per la bambina è demagogico. La vera riflessione da fare è che bisognerebbe indignarsi davanti al potere di ricatto delle case farmaceutiche perché i prezzi dei farmaci di ultima generazione ed innovativi hanno raggiunto livelli insostenibili e ingiustificabili. I cittadini pur finanziando la sanità e la ricerca pubblica rischiano di vederseli negare proprio per ragioni di costo.

Se invece di esserci una sola bambina malata di questa sindrome ce ne fossero 100 cosa facciamo? Li lasciamo morire o mandiamo in fallimento il nostro sistema sanitario già precario per salvarli tutti quanti?

IL costo del farmaco non è dato tanto dal produrlo.. ma dal costo della ricerca che c'è stata dietro.... per assurdo se ci fosse necessita di distribuirlo per cento pazienti non dico che costrebbe un centesimo.... ma di sicuro molto , ma molto meno perchè spalmerebbero i costi di ricerca su un numero più elevato...

poi che le case farmaceutiche non siano enti di beneficenza... non ci piove...


per dire.. i fondi messi a disposizione per il vaccino contro il coronavirus sono di alcune Decine di MILIARDI.... e se non ho capito male il principio di "trasporto e attivazione" di questa cura è simile.